Deux nouveaux traitements pour la mucoviscidose pris en charge par l’Assurance maladie

médecin avec un formulaire

Deux médicaments baptisés Kaftrio et Symkevi ont été développés par le laboratoire américain Vertex Pharmaceuticals. Ils pourront être prescrits aux patients dès l’âge de 12 ans. Ils seront dorénavant commercialisés et remboursés par l’Assurance maladie en France. L’initiative a été bien accueillie par les associations de patients qui y voient une aubaine pour les personnes atteintes de mucoviscidose.

La mucoviscidose fait partie des maladies génétiques qui touchent le plus grand nombre de patients en Europe. Environ 6 000 personnes en seraient affectées en France. L’espérance de vie peut être compromise par la maladie pour ces dernières. En effet, la mucoviscidose entraine une dégradation de l’état général du patient au fil du temps. Elle touche principalement le système digestif et la fonction respiratoire.

Des traitements existent pour améliorer le quotidien et l’espérance de vie des malades. Tel est le cas des médicaments Kaftrio et Symkevi, qui viennent de faire leur entrée dans l’Hexagone. Les patients qui en ont besoin peuvent en disposer en pharmacie dès à présent.

Des traitements innovants pour la mucoviscidose

L’arrivée des deux traitements dans l’Hexagone est une bonne nouvelle pour les patients. C’est en tout cas ce que soutiennent les associations qui les accompagnent. D’ailleurs, elles luttent pour leur reconnaissance en France depuis un moment. Récemment, une pétition a même été lancée dans ce cadre.

Les associations indiquent que le médicament Kaftrio était déjà proposé en Europe depuis plus de 300 jours. Il s’utilise aussi aux États-Unis, commercialisé sous l’appellation Trikafta. Il est issu d’une combinaison de plusieurs molécules, que sont l’ivacaftor, l’elexacaftor et le tezacaftor. Il agirait sur la protéine CFTR, dont l’anomalie se trouve à l’origine de la mucoviscidose.

Ce médicament est connu pour être particulièrement efficace Outre-Atlantique. Les spécialistes y voient également une innovation. Il se distingue des traitements proposés jusqu’alors qui n’agissaient que sur les symptômes, selon l’Assurance maladie.

Il devrait déjà être disponible en pharmacie si l’on s’en tient aux annonces réalisées le 28 juin dernier par le ministère de la Santé. Le communiqué parle d’un début de commercialisation dans les jours qui suivent. Le médicament sera également remboursé intégralement par l’Assurance maladie. La mutuelle peut, quant à elle, prendre en charge les soins et les dépenses supplémentaires qui complètent le traitement.

Une amélioration du service médical rendu de niveaux II et III

Un autre médicament baptisé Symkevi sera également disponible en France et bénéficiera d’un remboursement à 100 %. Il aura une prise en charge identique à celle de Kaftrio. Les deux traitements sont ouverts aux patients âgés d’au moins 12 ans qui ont la mutation F508del. Ils doivent être associés au médicament Kalydeco.

Leur commercialisation et leur remboursement en France auraient été possibles grâce à un accord obtenu avec le laboratoire fabricant. Des discussions concernant leur prix ont été menées par le Comité économique des produits de santé (CEPS). La Haute Autorité de Santé (HAS) a rendu une amélioration du service médical rendu (ASMR) en 2020 pour les patients concernés. En mai 2020 pour Symkevi et en août 2020 pour Kaftrio.

Les deux traitements ont obtenu une reconnaissance de niveaux II et III.

Environ 5 000 patients pourraient profiter de la prise en charge qui en découle en France. Comme le soutiennent les associations de malades de la mucoviscidose. Ils pourraient même espérer un meilleur état de santé.

Kaftrio améliorerait en effet la fonction respiratoire. Ce traitement contribuerait ainsi à rendre leur quotidien plus agréable et prolonger leur espérance de vie. Il éviterait en outre à certains patients de passer par une transplantation pulmonaire.

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